“我国首款阿尔茨海默症革新药预计年底上市 患者每月负担不超3000元”

我国第一批老年痴呆症创新药预计年底上市患者每月负担在3000元以下

可以让普通家庭吃“九期一”

痴呆症护理中心的护理人员与81岁老年痴呆症患者进行交流

“光是缓解症状，我就很期待有特效药。”作为老年痴呆症患者的家属，王磊(化名)最近关注了“九期一”的最新动态。

“九期一”，学名甘露特钠胶囊( gv-971 )，用于轻度到中度阿尔茨海默病(俗称老年痴呆症)，改善患者的认识功能。 是中国首个治疗阿尔茨海默病的原创新药，本月初有条件上市，填补了这个行业全球17年来没有新药上市空小白。

这种新药能处理什么问题？ 临床试验是如何展开的？ 效果显着吗？ 对此，北京青年报记者日前采访了“九期一”三期临床试验第一导师、北京协和医院教授张振馨。

质疑1

“九期一”的临床试验太短了吗？ 长期服用安慰剂是违反伦理的

“九期一”是中国自主研发、具有自主知识产权的抗阿尔茨海默病创新药，是上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药历时22年联合研制的，也是世界上首个糖类多用途抗阿尔茨海默病创新药。 年，“九期一”完成了整个三期的实验。 同年7月，绿谷制药宣布“九期一”三期临床试验顺利完成。 张振馨教授表示，北京协和医院共有50例受试者，其中26人在较有效的治疗组，24人在安慰剂组。

老年痴呆症通常被称为老年痴呆症，一旦生病，人的记忆力和思维评价能力等就会被脑海中的“橡皮”慢慢抹去。

北报记者在采访中发现，不少人质疑“九期一”的临床试验太短。 陈强(化名)就是其中之一，他告诉北青报记者，临床试验时间太短意味着药效还没有完全说明，“药监局也是‘有条件’的批准”。 陈强说:“几年前，绿谷制药曾因虚假宣传被媒体曝光。” 这也是让陈强和很多人担心的地方。 但是，陈强也承认以前有过“过”，至今也不是有“过”。 但最让他困惑的是，老年痴呆症是一种慢性病，“为什么这么着急”。

张振馨没有回避这个问题，但在她看来，尽管绿谷前面有点问题，但现在备受瞩目的是三期临床试验。 “自从我代表北京协和医院成为‘九期一’三期临床试验的负责人之一以来，我帮助了绿谷制药走上了国际标准化的道路。 ”张振馨表示，绿谷企业一直在努力，特别是在关于“九期一”的研究支持上，“不遗余力”。

张振馨认为绿谷企业需要进一步提高，所以“九期一”三期临床试验，请绿谷企业特别是全球cro巨头艾昆纬(原昆泰)全面负责三期试验方案设计(包括样本量的计算、注意时间、终点)，方案实施、终点。

对于“临床试验太短”的疑问，张振馨指出，9个月的试验其实已经不短了。 由于阿尔茨海默病是一种退行性疾病，表现出不可逆的过程，进入某些人群的患者长期服用安慰剂将违背伦理。 张振馨说，“九期一”三期临床实验历时36周，已经是伦理允许的情况下了解药物效用的方案。

张振馨说，老年痴呆症患者一年要把mmse (简易精神状态量表)的分数至少降低4分，她的患者两年不吃药，理论上至少要降低8分，但现实情况是分数在上升。 “新药真的起作用了，但安慰剂没有效果。 这样说“9期1”很有效，而且也可以看出是对症治疗。”

质疑2

量表能判定治疗效果吗？ 在新量表的比较中轻度患者更为详细地关注

王磊的母亲得了老年痴呆症四年了。 最初确诊的时候，王磊还抱有疑问。 母亲总是健忘，经常失眠。 除了偶尔会莫名其妙地发脾气之外，没有特别明显的症状，“当时带着妈妈去看失眠。 ”。 王磊说，初步检查后，医生建议他母亲带他去神经内科。 经专家诊断，王磊的母亲患有老年痴呆症，病程在轻、中度之间。 一开始吃药后，王磊妈妈的情况好多了。 但是，之后，易怒的时候更多，小事都能惹她生气。

这次，医生诊断母亲病情迅速发展到中度，王磊特别不能接受，他说:“到现在为止吃的药没什么用吗？ ”。 因此，王磊特别在意“九期一”的疗效。 看到有人对“研究指标和使用的adas-cog尺度的疗效判定方法”提出疑问，他特别想知道“答案”。

据悉，“九期一”的一、二、三期临床试验研究共有1199例受试者参加。 其中三期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院主导组织的全国34所三级甲等医院开展，完成818例受试者服药注意。 经过36周的三期临床研究，“九期一”能明显改善轻中度阿尔茨海默病患者的认识功能障碍，与安慰剂组相比，第一个疗效指标的认识功能改善更为明显，认识功能量表( adas-cog )评分为2.54分( p 这表明“九期一”具有对患者识别功能效果快、持续稳健改善的优点，安全性高，不良发生率与安慰剂组相当。

对于“量表”的问题，张振馨坦白地说，以前采用的量表没有准确反映轻度患者的状态。 “那是对中重度患者的比较。 ”。

张振馨说，按原尺度设计的关于患者生活能力的问题是:“上星期天你干什么去了？ ”进行了介绍。 患者回答说:“去超市买了鱼回来。” “医生事先询问了家属，发现患者答对了，所以这个问题就解决了。 ”。 张振馨也有关于吃饭的问题，“吃饭的时候会撒到哪里吗？ ”。 对于这种问题中度患者，张振馨不赞同。 “通常，只有重度患者可能在吃饭的时候到处都是”。

张振馨这样问得太“粗糙”了，完全看不出患者有没有好转，所以现在的量表重新执行了设计，就生活能力的这一部分，“星期天去了哪里？ 你去了哪个超市？ 在哪里？ 哪条路？ 你买的是什么鱼？花了多少钱？”等等。 “要记住，这些对患者来说不是简单的事件。”张振馨说，以前记不住很多细节，但吃药后记住了，就是好转了。